本站原创药物经济学是70年代后期发展起来的一门应用现代经济学的研究手段,结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果,全方位地分析药物治疗备选方案(包括非药物治疗方案)的成本、效益或效果,评价其经济学价值的边缘学科.由于药物经济学不仅关注药物的治疗成本,同时也关注药物治疗的效果,所以从诞生之日起就引起众多人的注意和关心.了解药物经济学在全球的发展趋势,有利于在我国进一步开展药物经济学的研究,提高其研究水平.
药物经济学研究的需求增加
随着人类社会对医疗保健需求的日益增加,卫生保健费用(其中相当一部分为药物费用)的逐年上涨已经成为妨碍各国卫生事业向前发展的沉重负担.如大多数欧洲国家全年卫生保健总费用约占其国民生产总值(GNP)的7%～9%,日本约占14.95,美国约占14%,药品费用占卫生总费用的比例在10%～20%之间.
鉴于药物经济学在如下方面的作用：①可作为国家制定《国家基本药物目录》的原则；②可作为制定卫生保健制度、公费医疗保健制度的可靠参考依据；③指导医院开展既能更好为病人怎么写作(有社会效益),又能提高自身经济的医疗保健措施或项目；④帮助临床医生,药师在临床决策过程中,选择最佳治疗方案,以期用最少成本获得最大效益；⑤有助于药品科研、生产、经营企业研制、生产和销售既能满足社会人群防病治病需要,又能获得自身利益的药品.目前药物经济学已被众多的国家用于控制药品费用的各个领域(见表1).
有的国家已将药物经济学纳入一个药能否进入医疗保险用药目录的第四个条件上(另外三个是安全性、有效性和药品质量),最早的国家有澳大利亚和加拿大.现在它正快速扩展到其他一些欧洲国家,如荷兰、葡萄牙、芬兰和挪威.其他一些国家,如日本现在正在评估药物经济学评价的潜在作用,美国的HMO组织(健康维持组织)现在对药物经济学在将药物纳入医学保险目录中所起的作用的认识正在加强.
药物经济学常用的研究方法
药物经济学评价常用的方法由成本-效益分析法,成本-效果分析法,成本-效用分析法以及这三种方法的特例――最小成本法.与药物经济学评价常用方法相对应的常用评价指标是效益-成本比,效果-成本比,效用-成本比指标,他们都是反映单位资金使用效率的效率型评价指标.
成本-效益分析法
成本-效益分析法是对备选方案的成本和收益均以货币形态予以计量和描述,并对货币化了的成本和收益进行比较的一种方法.通常情况下,只有效益不低于成本的方案才是可行方案.
成本-效益分析法是一般经济评价的常用方法,也是药物经济学评价最为基本的方法,同时也是成本-效果分析法和成本-效用分析法的基础.成本-效益分析法的常用的评价指标有时间型指标（用时间来反映方案对所投资金的回收或清偿能力,如投资回收期等）、价值型指标（用于反映方案所获净收益绝对量的大小,如净现值、净年值、费用现值和费用年值）和效率型指标（用于反映单位投资的获利能力,如效益-费用比,内部收益率等）三大类型.在目前的药物经济学评价中,成本-效益分析法最常用的评价值表示效益-成本比,属于效率型指标.
成本-效果分析法
药物经济学研究与评价中的效果,是值健康效果,是满足人们需要的属性.所谓成本-效果分析原本含义是将备选方案的成本以货币形态计量,收益则以临床指标来表示,进而对各备选方案的成本和效益进行分析和比较的一种评价方法.
成本-效果分析法与成本-效益分析法的不同之处,在于对备选方案所产生的收益的计量方式不同,成本-效益分析法中的收益直接采用治疗或干预方案事实后所产生的健康效果或临床指标（如抢救病人数,治愈率,延长的生命年或血压降低了多少千帕,血糖、血脂等指标的变化值等）予以描述和计量,而无需进行货币化计量.
成本-效用分析法
在药物经济学研究与评价中,所谓效用是指所实施的预防、诊治或干预项目满足人的的能力,或者说,效用是指人们对所接受的预防或诊治项目给自身健康状况带来的结果和影响的满足程度.
所谓成本-效用分析是将预防、诊治、或干预项目的成本以货币形式伎俩,收益则以效用指标来描述,并对成本和收益进行比较、进而对备选方案的经济性进行比较的方法
最小成本分析法
最小成本分析法是指对预防、诊治或干预的收益或结果相同的两个或两个以上的备选方案的成本进行比较,金额选择成本最小的方案的一种分析方法.最小成本法是在备选方案的收益或结果相同（即效益、效果或效用相同）的情况下,成本-效益分析、成本-效果分析或成本-效用分析的特例.
最小成本法的适用条件是备选方案的收益或结果相同.实际应用中备选方案的收益或结果完全相同的情况较少.因此,最小成本法的适用范围较小.但最小成本法有其自身的优势,那就是计算简便,评价结论易于理解,特别是对多个互斥方案评价时,可直接依据指标值的大小排序选优,简单易行.因此,在符合应用条件的情况下,最小成本法是进行药物经济学评价的首选方法.
药物经济学的研究热点
成本-效用分析中生活质量指标的研究
成本-效用分析的指标是与健康相关的生活质量,生活质量指标的确定将直接影响药物治疗后的效用值.采用统一的生活质量指标,有利于进行不同疾病诊疗措施间的比较.然而,由于生活质量指标是不同健康状态的一定比例组合,而不同疾病影响生活质量的不同方面,指标中具体健康状态的选择以及其占生活质量指标的比例大小争论较大.一方面,通用生活质量指标适用于不同疾病间的比较,在卫生决策中不可缺少.另一方面,疾病特有的生活质量指标较更适合该疾病不同药物治疗的比较,其结果较通用生活质量指标更可靠,对于影响人民健康的主要疾病,例如糖尿病、冠心病、肿瘤等,疾病特定的指标具有一定参考价值.通用以及专用疾病生活质量指标的制定需要临床、公共卫生、药物经济学各方面专家的参与,特别需要具有卫生决策经验的研究者和卫生政策制定者参与.
成本-效益分析以及意愿支付法的方法学研究
成本-效益分析在其他公共决策中普遍应用,是公共金融学的主要研究手段之一,其结果以项目的净社会效益来表示,较成本-效用分析更符合经济学原则.然而,成本-效益分析要求给予生命、健康一定的客观货币价值,较难为临床医务人员以及一般公众所接受.比较易于接受的方法是调查适当的意愿支付值,将其作为生命、健康的货币价值,进行成本-效益分析,该法为意愿支付(简称WTP法).
意愿支付法是一种用以测量健康改善(包括病情改善和精神痛苦减轻)所带来的价值的方法,它是建立在效用理论基础上的.该方法目前在理论上比较成熟,但由于该法受到人的生活水平、对健康的看法以及知识层次等方面的影响,因而它的实际应用受到很大的影响.
实际临床试验与药物经济学研究的有机结合
未来药物经济学研究的方向是与药物实际临床试验研究相结合,在收集药物有效性、副作用等临床效果的同时收集有关成本、效果信息.实际临床试验具有严格的对照人群,能够提供可靠的药物疗效信息,但其对照药物往往不是现有的最佳治疗药物；试验设计一般不包括药物经济学研究所需的成本信息；其数据收集时间较短,常常不能观测到药物经济学研究需要的临床健康效果信息.药物经济学研究和实际临床试验的结合,需要从试验的开始,增加成本信息的收集,可能的情况下延长观察时间,或者进行远期疗效的模型预测.
不确定因素的影响的矫正、敏感性研究以及统计学模拟技巧
药物经济学研究越来越重视不确定因素对结果的影响.常用的单一或几种参数敏感性分析,不能反映不确定因素的全貌,而且很难决定参数变化范围,妨碍了药物经济学研究结果的可靠性.随着统计学和流行病学在药物经济学研究中的应用,模型检测设检验、事件的随机性检验以及包括蒙特卡罗模拟、自助法模拟在内的统计学模拟技巧越来越得到重视.这些统计学方法的应用,帮助药物经济学家在研究的设计阶段改进模型,在分析阶段进行结果的稳定性分析,提高了研究结果的卫生决策参考价值.
对我国的启示
制订与药物经济学研究相适应的研究指南和相关的规章制度和法规,促进药物经济学的健康发展
我国作为一个发展中国家,市场经济体制刚刚建立,经济欠发达,卫生资源相对来说比较匮乏,医疗制度的经济改革正处于摸索阶段,农村人口占总人口的70%左右.药物经济学研究准则的制定必须借鉴国外准则中比较成熟没有争议的内容,同时要考虑我国的实际情况.为此,提出以下建议：①采用全社会的研究观点；②以国内治疗同样疾病的最常用药物或以适当的非药物治疗措施作为对照物比较；③药物经济学研究结果必须以治疗反应的中间健康指标变化表示,即提倡成本-效果分析,慢性病的药物经济学研究最好还应有成本-效用研究结果；④提倡将间接成本以及间接效益(人力资源)包括在研究结果中；⑤项目成本的计算建议标准成本；⑥选用5%的贴现率；⑦随机临床试验的研究结果最好还应和回顾性自然研究结果相比较；⑧注明研究单位和经费来源.
药物经济学准则的制定应在集中卫生行政部门人员,经济学家,公共卫生专家以及临床医生的共识.
开展药物经济学研究的目的是合理分配有限的卫生资源,使其发挥最大的经济效益和社会效益,为患者怎么写作.药物经济学研究结果不仅影响药物生产厂家的经济效益,同时也直接影响患者的利益.能否对药物的经济学效果进行客观、公正和科学的评价将直接关系到药物经济学的健康发展和命运.要做到这一点,除了要求研究人员有良好的职业道德和专业知识外,还必须有一套与药物经济学研究相适应的规章制度和法规.其内容应涉及对研究单位、机构、人员的要求和规定,研究的组织实施以及样本数和成本测算方法等.规章制度和法规的制定与建立不是限制药物经济学的研究发展,目的在于使药物经济学研究结果科学、公正合理,得以在我国健康地发展.
建立药物经济学研究中心,得以在我国健康地发展
药物经济学是一门综合性的学科,它需要研究者具有经济学、流行病学、统计学和临床试验的基本知识.如前所述,目前我国药物经济学的研究人员主要以药师为主,他们缺乏药物经济学研究所需的知识,因而整体研究水平较低.
美国目前已有多所著名大学,如Arizona大学、NorthCarolina大学、华盛顿大学、Austin大学及加州大学等都有专门的药物经济学专业,培养药物经济学的研究生、博士和博士后.课程有经济学、流行病学、经济学以及统计学等,因而其药物经济学的整体研究水平较高.
我国已加入世界贸易组织(WTO),国外的医疗保险机构也将进入中国的医疗市场,这必将促使我国医疗制度进一步改革,同时也将为我国的药物经济学发展带来新的机遇.为适应未来新形势的需求,必须加快提高我国的药物经济学的研究,并将药物经济学纳入本科生的课程.当然这还远远不够.还必须建立一个合适的机构,加快药物经济学人才的培养.另外药物经济学研究需要大量的资金,需要开展工作的一套程序和研究方法,这必须通过一个有权威的专门机构的努力工作才能实现.因此,建议在全国建立药物经济学研究中心,这个中心受国家卫生部或国家药品监督管理的领导.该中心的主要任务是：①从事药物经济学的理论研究和应用研究工作,为国家制定基本药物目录提供依据；②培训开展药物经济学研究的专业,可以与国家医学继续教育计划相结合,分批组织实施；③制定各类药物的药物经济学研究的准则；④评估和宣传药物经济学的研究结果.
充分认识药物经济学从研究到应用的艰巨性
药物经济学是一门应用性的学科,其研究结果最终能否得到应用,一方面取决于研究的质量,另一方面则取决于使用者对其的看法以及药物经济应用的相关环境.应该说目前我国的药物经济学研究水平还比较低,离应用的要求还有一定的距离,另外我国目前的环境(特别是医疗制度)对药物经济学应用的要求还不强烈.但这并不是说,目前没有必要进行药物经济学研究,如何提高研究水平和决策者认可药物经济学的价值是当务之急,这需要我们做大量的工作.